En man i 40-årsåldern med typ 1-diabetes har fått insulinproducerande celler från en avliden donator inplanterade vid Akademiska sjukhuset i Uppsala. Det unika med behandlingen är att cellerna genmodifierades före transplantationen, vilket gjorde att mannen inte behövde immunsuppressiva läkemedel. Han har följts i 14 månader, och fallet publiceras nu i New England Journal of Medicine, en av världens mest ansedda medicinska tidskrifter.
Typ 1-diabetes innebär att kroppens eget immunförsvar förstör de insulinproducerande beta-cellerna i bukspottkörteln. Eftersom insulin krävs för att reglera blodsockret blir patienten beroende av insulininjektioner för resten av livet. Sjukdomen debuterar oftast i barn- eller ungdomsåren, men kan utvecklas i alla åldrar. Den som lever med typ 1-diabetes måste regelbundet mäta blodsockret och anpassa doserna efter mat, motion och andra omständigheter.
Forskning kring transplantation av insulinproducerande celler har pågått i drygt 20 år i Sverige. Metoden, som kallas öcellstransplantation, har kunnat öka livskvaliteten hos svårt sjuka patienter med dålig blodsockerkontroll. Men den har i praktiken varit förbehållen patienter som ändå behövt en njure, eftersom mottagaren annars måste ta läkemedel som dämpar hela immunförsvaret. Det har varit en av metodens stora begränsningar.
– Transplantation av celler som producerar insulin har gjorts i drygt 20 år i Sverige. Men hittills har det framför allt handlat om patienter som också behöver en ny njure, eftersom de ändå behöver immunsuppressiva läkemedel, säger Per-Ola Carlsson, som ansvarar för studien.
I det aktuella fallet transporterades cellerna från en avliden donator till Oslo universitetssjukhus, där de genomgick en genetisk modifiering. Förändringen gör att mottagarens immunförsvar inte känner igen cellerna som främmande. Därmed slipper patienten de immunsuppressiva läkemedel som annars krävs för att förhindra avstötning. Det är betydelsefullt, eftersom sådana läkemedel ökar risken för infektioner och vissa cancerformer. Att de kan undvikas öppnar för behandling av en betydligt större grupp patienter med typ 1-diabetes.
Studien har i första hand syftat till att visa att metoden är säker. Men de transplanterade cellerna har också producerat insulin hos mottagaren, vilket är ett viktigt tecken på att de fungerar som avsett. Nästa steg blir att testa metoden med en större mängd celler, något som krävs för att bota typ 1-diabetes. Forskarna vill också undersöka om stamceller som odlats till insulinproducerande celler kan ersätta donerade celler.
– Om metoden ska användas i stor skala för fler patienter räcker inte donerade celler från avlidna, säger Per-Ola Carlsson.
Enligt Internationella diabetesfederationen lever omkring 8,4 miljoner människor i världen med typ 1-diabetes. Globalt ökar antalet nya fall, inte minst bland barn och unga. För varje patient innebär sjukdomen i dag en ständig planering, med upprepade mätningar och injektioner. Ett botemedel skulle minska både det personliga lidandet och belastningen på sjukvården, där insulinpreparat, sensorer, pumpar och uppföljning utgör en växande kostnad. För läkemedelsbolag och medicinteknikföretag är diabetes dessutom en av de största behandlingsmarknaderna i världen, och en botande behandling skulle på sikt kunna förändra hela vårdsektorn.
– Förhoppningen är att tekniken ska förändra typ 1-diabetes från en kronisk sjukdom till en botbar sjukdom, säger Per-Ola Carlsson.
Forskningen kring cell- och genterapi har tagit stora kliv under senare år, och flera internationella bioteknikföretag satsar på stamcellsbaserade behandlingar mot diabetes. Kliniska prövningar med odlade celler pågår i flera länder, men utmaningen har varit att skydda cellerna utan att stänga av hela immunförsvaret. De nya rönen från Uppsala kan bli ett viktigt bidrag i den utvecklingen. Fortfarande återstår dock fler studier och längre uppföljning innan metoden kan bli aktuell för en bredare patientgrupp.
