Ny behandling botade kvinna från tre blodsjukdomar samtidigt

I Tyskland har en banbrytande medicinsk behandling gjort det möjligt för en kvinna att återfå ett nästan normalt liv efter över ett decennium av svår sjukdom. Kvinnan, som led av tre autoimmuna sjukdomar som angrep hennes blod, har genomgått en revolutionerande behandling med så kallad CAR-T-terapi som vanligtvis används mot vissa cancerformer.

Under mer än tio års tid kämpade kvinnan med sjukdomar som autoimmun hemolytisk anemi (AIHA), ett tillstånd där immunförsvaret attackerar och bryter ned kroppens egna röda blodkroppar. Problemet låg i hennes B-celler, de celler som normalt producerar antikroppar för att bekämpa infektioner. Av okänd anledning bildade dessa celler istället antikroppar som fick immunförsvaret att angripa hennes eget blod.

Trots nio olika behandlingsförsök med allt från steroider till antikroppsbehandlingar förblev kvinnan allvarligt sjuk. Hennes tillstånd var så kritiskt att hon behövde dagliga blodtransfusioner, samtidigt som hon behandlades med både blodförtunnande medel och läkemedel för att minska risken för blödningar – en komplex och motsägelsefull medicinsk situation.

För drygt ett år sedan fick hon erbjudande om att delta i en experimentell behandling vid Uniklinikum Erlangen i Tyskland. Läkarna där föreslog CAR-T-terapi, en metod som normalt används mot cancer men som i detta fall riktades mot patientens B-celler.

CAR-T-terapi innebär att patientens egna T-celler, en annan typ av immunceller, modifieras genetiskt i laboratorium för att känna igen och angripa specifika målceller. I traditionell cancerbehandling riktas dessa omprogrammerade celler mot cancerceller, men i detta fall var målet att eliminera patientens samtliga B-celler.

Forskarna hade en teori om att om alla defekta B-celler kunde utplånas, skulle kroppen eventuellt börja producera nya, friska B-celler – en form av immunologisk omstart. För att lyckas med detta behövde behandlingen vara extremt effektiv och eliminera i princip varje B-cell i kvinnans kropp.

I behandlingsprocessen renades kvinnans egna T-celler fram och försågs med en gen som gjorde att de kunde identifiera ett protein kallat CD19, som finns på B-celler. När dessa modifierade T-celler återfördes till hennes kropp började de omedelbart attackera B-cellerna.

Resultaten, som nyligen publicerades i den medicinska tidskriften Med, var anmärkningsvärt snabba och effektiva. Redan efter en vecka kunde kvinnan klara sig utan blodtransfusioner. Inom två veckor kunde hon återuppta dagliga aktiviteter, och efter bara tre veckor hade hennes hemoglobinnivåer fördubblats medan antalet blodplättar stabiliserats – tydliga tecken på att immunförsvaret inte längre angrep hennes blod.

När B-cellerna så småningom återkom efter några månader visade de inga tecken på sjukdom. Detta bekräftade forskarnas hypotes om att en total eliminering av de defekta B-cellerna kunde ”återställa systemet” och leda till produktion av nya, friska B-celler.

”Den hastighet och den kraft med vilken kroppen svarade var häpnadsväckande. Efter att ha varit svårt sjuk i mer än tio år behöver patienten inte längre några behandlingar och kan leva ett nästintill normalt liv,” säger Fabian Müller, en av forskarna bakom studien.

Denna framgångsrika behandling öppnar upp nya möjligheter inom medicinsk forskning och visar att CAR-T-terapi potentiellt kan användas för att behandla komplexa autoimmuna sjukdomar, inte bara cancer. Detta representerar ett betydande framsteg inom immunterapi och ger hopp till patienter med svårbehandlade autoimmuna tillstånd som hittills haft begränsade behandlingsalternativ.

Medan forskningen fortfarande befinner sig i ett tidigt skede, visar detta fall på den enorma potentialen i att omprogrammera immunförsvaret för att bekämpa sjukdomar som tidigare ansetts vara kroniska och obotliga.